Vijesti

Novi oblik terapije mogao bi izbjeći sljepoću kod mladih

Novi oblik terapije mogao bi izbjeći sljepoću kod mladih



We are searching data for your request:

Forums and discussions:
Manuals and reference books:
Data from registers:
Wait the end of the search in all databases.
Upon completion, a link will appear to access the found materials.

Genska terapija je uspješna u liječenju retinitis pigmentosa
Najčešći uzrok sljepoće kod mladih je stanje koje se naziva retinitis pigmentosa. Sada su istraživači otkrili da novi oblik genske terapije kod mladih može pomoći u liječenju ove bolesti. Možda se mnogi slučajevi sljepoće mogu izbjeći u budućnosti.

Naučnici sa međunarodno priznatog Univerziteta u Oxfordu otkrili su u istrazi da genska terapija može dovesti do uspješnog liječenja posebnim oblikom (XLRP) retinitis pigmentosa. Lekari su objavili saopštenje za javnost o rezultatima svoje studije.

Šta je retinitis pigmentosa?
Nasljedstvo ili spontano nastala mutacija mogu izazvati takozvanu degeneraciju mrežnice. Uz ovu bolest, fotoreceptori se potom oštećuju i uništavaju. Retinitis pigmentosa trenutno se ne može liječiti i dovodi do sporog i nepovratnog gubitka vida, objašnjavaju stručnjaci. 16. marta 2017. godine, 29-godišnji Britanac postao je prvi pacijent koji je započeo novi oblik genske terapije. Neophodna operacija obavljena je u oksfordici u Oxfordu.

Naučnici ubacuju kopiju gena u ćelije
Genska terapija koristi virus da bi umetnuo ispravnu kopiju neispravnog gena u ćelije. Rezultati pokazuju da se čini da je ova terapija efikasna u liječenju genetskih uzroka sljepoće, navode istraživači.

Genska terapija je posebno zahtjevna kod RPGR-a
Nažalost, gen koji utječe na retinitis pigmentosa (RPGR) vrlo je nestabilan. To znači da je genska terapija posebno zahtjevna, objašnjavaju ljekari. Neobični genetski kod gena RPGR znatno je otežao rad stručnjaka u laboratoriji.

RPGR genetski kod je reprogramiran.
Iz tog razloga, istraživački tim, koji predvodi profesor Robert MacLaren sa Univerziteta u Oxfordu, reprogramirao je RPGR genetski kod. To ga čini stabilnijim bez utjecaja na njegove funkcije, objašnjavaju naučnici. Ova promjena omogućava da se virus pouzdano oslobađa virusnim vektorom u stanicama mrežnice.

Novi niz koji se koristi je izuzetno efikasan u laboratorijskim studijama
"Uticaji bolesti povezanih sa RPGR na porodice sa retinitis pigmentosa su pogubne i proveli smo mnogo godina razvijajući ovu gensku terapiju", objašnjava profesor MacLaren. Promjena genetskog koda uvijek se vrši s velikim oprezom, no pokazao se da je novi slijed vrlo učinkovit u laboratorijskim studijama, dodaje autor.

Gen je vrlo nestabilan i podložan mutacijama
Genetski kod za cijeli život na Zemlji sastoji se od četiri slova - G, T, A i C. Međutim, uz RPGR, polovina gena sastoji se od samo dva slova - A i G, objašnjavaju istraživači. To čini gen vrlo nestabilnim i podložnim mutacijama. Ovo su vodeći uzrok sljepoće kod pacijenata sa retinitis pigmentosa. RPGR je kritičan za fotoosjetljive ćelije na stražnjoj strani oka, dodaju ljekari.

Potrebno je još istraživanja
Sretni smo što možemo izvijestiti o napretku ovog uzbudljivog programa genske terapije kod pacijenata, kažu stručnjaci. Očekuje se da će najmanje 24 pacijenta učestvovati u trenutnoj studiji dobiti jednu subretinalnu injekciju genetske terapije RPGR-om. Ako je ovaj tretman uspješan, genska terapija ima potencijal da promijeni život mnogih pacijenata (i njihovih porodica) širom svijeta, dodaju autori. Primarni cilj studije je procijeniti sigurnost i podnošljivost ove genske terapije u razdoblju od dvanaest mjeseci. (kao)

Podaci o autoru i izvoru



Video: The Great Gildersleeve: Leroys Laundry Business. Chief Gates on the Spot. Why the Chimes Rang (Avgust 2022).